Vertex augmente ses prévisions de ventes pour la fibrose kystique dans un contexte de forte demande de Trikafta

Publié : 02 août 2023 Par Nick Paul Taylor

Sur la photo : un jeune garçon avec un masque à oxygène/iStock, Anastasia Dobrusina

Vertex Pharmaceuticals a relevé ses prévisions de ventes pour l'ensemble de l'année concernant la mucoviscidose après que la demande croissante pour Trikafta ait fait grimper les revenus du produit de 14 % au deuxième trimestre.

Trikafta, un traitement à triple association contre la mucoviscidose, a été approuvé pour la première fois aux États-Unis en 2019, mais l'étiquette originale limitait son utilisation aux personnes âgées de 12 ans et plus. La FDA a abaissé l’âge minimum à six ans en 2021 et l’a de nouveau réduit, cette fois à deux ans, en avril 2023.

La dernière expansion du label a donné un coup de pouce à l'activité, comme l'a déclaré Stuart Arbuckle, directeur de l'exploitation de Vertex, lors d'un appel mardi avec des analystes. Trikafta a réalisé un chiffre d'affaires de 2,24 milliards de dollars au deuxième trimestre, dépassant l'estimation des analystes de 2,16 milliards de dollars.

« Suite à l'approbation du Trikafta aux États-Unis chez les enfants âgés de deux à cinq ans fin avril, nous avons constaté un vif intérêt de la part de la communauté FK, la première prescription étant rédigée quelques heures seulement après l'approbation et son adoption par tous les patients éligibles », a déclaré Arbuckle. « Dans l’ensemble, nous constatons une croissance continue de notre portefeuille de modulateurs CFTR, portée par les approbations, le remboursement et l’adoption de nos médicaments chez les patients plus jeunes. »

Vertex a cité la forte demande de Trikafta chez les jeunes enfants comme facteur ayant motivé sa décision d'augmenter ses perspectives pour l'ensemble de l'année en matière de revenus liés aux produits contre la fibrose kystique. La biotechnologie s'attend désormais à un chiffre d'affaires annuel compris entre 9,55 et 9,7 milliards de dollars, soit une augmentation de 150 millions de dollars dans le bas de la fourchette et de 100 millions de dollars dans le haut de la fourchette.

La direction a identifié plusieurs candidats médicaments qui pourraient stimuler la croissance en maintenant la domination de Vertex dans le domaine de la mucoviscidose et en élargissant son portefeuille à de nouveaux domaines thérapeutiques.

Dans la mucoviscidose, la biotechnologie mène des essais pivots pour comparer une nouvelle triple association au Trikafta. Les résultats sont attendus au début de l’année prochaine. La nouvelle combinaison a « une charge de redevances nettement inférieure » à celle de Trikafta, a déclaré Reshma Kewalramani, PDG de Vertex, aux investisseurs lors de l'appel aux résultats trimestriels.

En dehors de la mucoviscidose, Vertex se prépare au lancement commercial de l'exagamglogene autotemcel (exa-cel), une thérapie d'édition de gènes CRISPR non virale ex vivo qui pourrait être approuvée dans le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie transfusionnelle dépendante au cours des huit prochaines années. mois. Vertex travaille avec les payeurs pour obtenir le remboursement peu de temps après avoir obtenu l'approbation, mais a averti qu'il faudra du temps pour augmenter les ventes.

« Nous nous attendons évidemment à ce que l’adoption d’exa-cel soit plus lente que celle de nos médicaments contre la mucoviscidose, dont les lancements sont presque verticaux. C'est en grande partie parce qu'il s'agit d'un processus de plusieurs mois qu'un patient doit suivre pour être traité avec exa-cel », a déclaré Arbuckle. « Nous continuons de croire qu'il y a beaucoup d'intérêt. Nous considérons exa-cel comme une opportunité de plusieurs milliards de dollars dans le futur.

Parmi les autres domaines d’intérêt figurent les thérapies cellulaires contre le diabète de type 1. Après avoir partagé les données de phase 1/2 sur son premier candidat, Vertex a désormais proposé au premier sujet un deuxième prospect qui pourrait éliminer le besoin pour les patients de recevoir des immunosuppresseurs.

Nick Paul Taylor est un rédacteur indépendant dans le domaine pharmaceutique et biotechnologique basé à Londres. Il est joignable sur LinkedIn.

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